エリグルスタット
エリグルスタット(Eliglustat)はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で[1]、2015年2月に欧州で[2]、2015年3月に日本で[3]承認を取得した。 通常、酒石酸塩として用いられ、グルコシルセラミド合成酵素の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている[4][5]。 効能・効果ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善[6] なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。 投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。 禁忌
副作用添付文書に記載されている重大な副作用は、失神(1%未満)である。 5%以上の患者に頭痛が発生する。 エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。 注出典
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