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Terapia de Reposição EnzimáticaA Terapia de Reposição Enzimática (Em inglês, Enzyme replacement therapy, ERT) é um tratamento medicamentoso de reposição de uma enzima em pacientes nos quais aquela enzima é deficiente ou ausente. Geralmente isso é feito através de uma infusão intravenosa que contém a enzima. A Terapia de reposição enzimática está atualmente disponível para algumas doenças lisossomais: a doença de Gaucher, a doença de Fabry, a MPS I, a MPS II, a MPS IVA, a MPS VI, a doença de Pompe e a deficiência de lipase lisossomal. A terapia de substituição de enzimas não afeta o defeito genético subjacente, mas aumenta a concentração de enzima em que o paciente é deficiente. Na doença de Pompe a ERT substitui a enzima deficiente alfa-glicosidase ácida lisossomal (GAA)[1] HistóriaO conceito de terapia de substituição enzimática foi introduzido em 1964 por Christian de Duve.[2] Um trabalho principal foi feito sobre este assunto no Departamento de Fisiologia da Universidade de Alberta por Mark J. Poznansky e Damyanti Bhardwaj, onde um modelo para a terapia de reposição de enzima foi desenvolvido utilizando ratos.[3] Referências
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