Caplacizumab

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Caplacizumab
Nomi alternativi
Cablivi, caplacizumab-yhdp, ALX-0081
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolareC1213H1891N357O380S10
Massa molecolare (u)27 876,19
Numero CAS915810-67-2
DrugBankDBDB06081
Dati farmacocinetici
Legame proteicocon il fattore di von Willebrand
Indicazioni di sicurezza
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Il caplacizumab (ALX-0081 secondo la Denominazione Comune Internazionale) è un anticorpo monoclonale umanizzato, di tipo immunoglobulinico, progettato per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica e di alcune forme di trombosi.[1][2] Il farmaco, sviluppato dall'azienda di biotecnologie Ablynx sotto il nome commerciale di Cablivi,[3] è stato approvato nell'Unione Europea il 30 agosto 2018; la sua commercializzazione è autorizzata per il trattamento di adulti affetti da porpora trombocitopenica trombotica, in un contesto di immunosoppressione e di pregresse plasmaferesi.[4]

Legandosi al fattore di von Willebrand,[5] il caplacizumab inibisce l'aggregazione delle piastrine, riducendo così il danno d'organo connesso ad eventi ischemici;[5] sono stati riportati risultati soddisfacenti in uno studio clinico in fase II, denominato TITAN.[5]

È stato approvato negli Stati Uniti, nel febbraio 2019, l'uso dell'anticorpo nei pazienti adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita, in combinazione con plasmaferesi e terapia immunosoppressiva.[6]

Note

  1. ^ (EN) Gómez-Seguí I, Fernández-Zarzoso M, de la Rubia J, A critical evaluation of caplacizumab for the treatment of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura, in Expert Review of Hematology, vol. 13, n. 11, novembre 2020, pp. 1153–1164, DOI:10.1080/17474086.2020.1819230, PMID 32876503.
  2. ^ (EN) International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Proposed INN: List 106 (PDF), su WHo Drug Information, Organizzazione mondiale della sanità. URL consultato il 30 marzo 2023.
  3. ^ (EN) A Trial With Caplacizumab in Patients With Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (HERCULES), su ClinicalTrials.gov. URL consultato il 30 marzo 2023.
  4. ^ (EN) Cablivi EPAR, su Agenzia europea per i medicinali. URL consultato il 30 marzo 2023.
  5. ^ a b c (EN) Immune Drug Tackles Microvascular Thrombosis Disorder, su MedPageToday. URL consultato il 30 marzo 2023.
  6. ^ (EN) Drug Trials Snapshots: Cablivi, su Food and Drug Administration. URL consultato il 30 marzo 2023 (archiviato dall'url originale il 23 novembre 2019).
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